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来源：凤凰彩票app下载2022-12-24 17:48

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

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习主席在达沃斯论坛这样破解时代之问******

　　一样的达沃斯风雪，不一样的世界风云。

　　时隔三年，各国嘉宾再次来到冬季的瑞士小镇达沃斯，参加于当地时间16日开始的世界经济论坛2023年年会。历经新冠疫情、乌克兰危机升级等重大事件，人们更加深刻地认识到，世界之变、时代之变、历史之变正以前所未有的方式展开。

　　全球经济脆弱、地缘政治紧张、全球治理缺失、粮食和能源危机叠加、南北差异拉大……世界怎么了，我们怎么办？这个摆在全人类面前的时代之问，迫切需要解答。

　　自2017年以来，中国国家主席习近平三次在达沃斯论坛发表演讲和致辞，从历史和哲学高度，阐释中国的经济全球化主张和构建人类命运共同体理念，深刻回答时代之问。深邃的思想穿越时空，愈发闪耀出真理的光芒，在大变局、大变革中愈发凸显引领的力量，在全球激发久久回响。

　　2023年刚开年，世界银行发布新一期《全球经济展望》报告，认为全球经济正“危险地接近陷入衰退的程度”。

　　放眼当今世界，多国滞胀的风险、多地冲突的硝烟、气候变化的危害、大国金融政策的负面外溢……全球焦点、热点、难点问题层出不穷，贫穷、分裂、动荡有增无减。

　　怎么看？“当今世界正在经历百年未有之大变局。这场变局不限于一时一事、一国一域，而是深刻而宏阔的时代之变。”——习近平主席洞悉时代之变，一语点明当今世界大势的根本特征。

　　怎么办？“世界上的问题错综复杂，解决问题的出路是维护和践行多边主义，推动构建人类命运共同体。”——习近平主席把握历史规律，展现信心勇气，为世界共迎挑战指明方向。

　　纵观历史，人类社会正是在战胜一次次考验中成长、在克服一场场危机中发展。只要在历史前进的逻辑中前进、在时代发展的潮流中发展，我们就能在危机中育新机、于变局中开新局，共同汇聚起战胜困难的强大力量。

　　从“充分利用一切机遇，合作应对一切挑战”，到“人类只有一个地球，人类也只有一个共同的未来”，到“各国不是乘坐在190多条小船上，而是乘坐在一条命运与共的大船上”……习近平主席在达沃斯论坛上生动真诚的话语，传递出一个鲜明主张：“团结就是力量，分裂没有出路。”

　　今年的达沃斯论坛年会以“在分裂的世界中加强合作”为主题。对习近平主席的主张，世界经济论坛总裁博尔格·布伦德深表认同。他说，应对全球性问题的出路是全球性解决方案。“中国坚定推动自由贸易，为团结各方发挥了重要作用。”

　　展望疫情后的世界，世界经济论坛常务董事萨迪亚·扎希迪有些忧心忡忡：疫情和地缘政治冲突将对世界经济造成深远影响，可能使过去多年的努力成果损失殆尽。

　　“如何建设疫后世界？”习近平主席在2022年世界经济论坛视频会议上的发问，道出各国人民的共同关切。

　　摆脱疫情阴霾、合力走出危机、实现经济复苏是各国人民的普遍心声。然而，世界范围内“脱钩”“断链”的噪音、杂音依然不绝于耳。那些以邻为壑、搞零和博弈者，打造“小院高墙”“平行体系”者，搞封闭排他的“小圈子”者，掣肘世界经济复苏，让经济全球化遭遇逆流、险滩。

　　经济全球化何去何从？习近平主席在达沃斯论坛上作出明确回答：“世界经济的大海，你要还是不要，都在那儿，是回避不了的。想人为切断各国经济的资金流、技术流、产品流、产业流、人员流，让世界经济的大海退回到一个一个孤立的小湖泊、小河流，是不可能的，也是不符合历史潮流的。”

　　2022年1月，习近平主席在2022年世界经济论坛视频会议上再次强调：“经济全球化是时代潮流。大江奔腾向海，总会遇到逆流，但任何逆流都阻挡不了大江东去。动力助其前行，阻力促其强大。”

　　“大海”“大江”，浩浩荡荡。和平、发展、合作、共赢的世界大势，不可阻逆。

　　坚持拆墙而不筑墙、开放而不隔绝、融合而不脱钩，推动构建开放型世界经济，才能将世界经济带出低谷。

　　大道至简，实干为要。无论是服贸会、广交会，还是消博会、进博会，场场人气满满、佳绩连连，中国主动与世界分享发展机遇，“投资中国就是投资未来”已成为普遍共识。外资准入负面清单持续缩减，海南自贸港扬帆起航，陆海新通道加快推进，内外联动、东西互济的全面开放新格局正在形成。从亚洲到欧洲，从非洲到拉美，中国“一带一路”项目高质量发展不断取得新成效，惠及各国民众。

　　“始终支持经济全球化”“坚定实施对外开放基本国策”“推进高质量共建‘一带一路’”“进一步融入区域和世界经济，努力实现互利共赢”——习近平主席反复宣示，开放的中国，始终以自身新发展为世界提供新机遇，始终站在历史正确的一边。

　　当今世界，两种场景同时上演：一边是粮食和能源价格上涨，加速“出产”亿万富豪，资源和财富继续向少数人集中；另一边则是全球人类发展指数连续两年下降，数亿人遭遇饥饿、贫困等生存危机。联合国秘书长古特雷斯感叹：人类正日益分裂。

　　南北鸿沟继续拉大，发展断层、技术鸿沟等问题更加突出，越来越多的人开始思考：世界需要什么样的发展？

　　“大道之行也，天下为公。”习近平主席2017年在达沃斯论坛年会上强调，要让发展更加平衡，让发展机会更加均等、发展成果人人共享，就要完善发展理念和模式，提升发展的公平性、有效性、协同性。

　　2021年9月，习近平主席在第76届联合国大会一般性辩论上提出全球发展倡议，呼吁国际社会关注发展中国家面临的紧迫问题。全球发展倡议，坚持发展优先，坚持以人民为中心，坚持普惠包容，坚持创新驱动，坚持人与自然和谐共生，坚持行动导向。这是中国推动构建人类命运共同体的又一生动实践，为破解发展难题贡献了中国智慧和中国方案。

　　“各国一起发展才是真发展，大家共同富裕才是真富裕。”“只有解决好发展不平衡问题，才能够为人类共同发展开辟更加广阔的前景。”

　　谋度于义者必得，事因于民者必成。全球发展倡议，得到国际社会热烈响应。联合国秘书长古特雷斯说，这一倡议正当其时，联合国予以明确支持并愿与中国就此开展合作，同各国一道推进落实。目前，已有100多个国家和多个国际组织支持倡议，近70个国家加入“全球发展倡议之友小组”，全球共谋发展的力量在不断壮大。

　　“我们是同处一个星球的人类命运共同体。”世界经济论坛创始人克劳斯·施瓦布在其思考疫后时代走向的著作中这样写道。

　　“我们今天所作的每一个抉择、采取的每一项行动，都将决定世界的未来。”一次次深刻阐述，一次次真诚呼吁，习近平主席在达沃斯论坛发出的声音穿越时空，为解决人类面临的共同问题贡献智慧与力量，为变乱交织的世界提供宝贵的确定性和稳定性。新时代中国将与世界上一切进步力量一道，坚定维护和践行多边主义，向着构建人类命运共同体的正确方向，让和平与发展的阳光普照大地，携手开创更加美好的未来。