马瑜婷代表在实践活动上与青少年交流。资料图片
根据报告对象的不同,马瑜婷不断调整讲话稿,辗转各地为不同年龄、行业人群宣讲党的二十大精神。
11月11日,系统所报告厅,马瑜婷为南京师范大学苏州实验学校等学校的少先队员们上了一堂别开生面的“队课”。
“同学们的爸爸妈妈在小时候吃过一种‘糖丸’,这种美味的药其实是预防脊髓灰质炎的口服疫苗。”马瑜婷在面向中小学生的报告会中,总是以故事开头。“‘糖丸爷爷’顾方舟老先生就是我所在的中国医学科学院的老院长。上个月,我有幸在人民大会堂现场聆听了党的二十大报告,我国对科技创新、人才培养都非常重视。希望同学们未来报考医学院校,加入科技创新的队伍。”听到这里,现场的孩子们都鼓起了掌。
走上系统所8楼,两侧走廊上印有课题组简介,其中有一句话:“实验难免有失败,但科研没有死胡同,潜心思索的人总会迎来柳暗花明。”这是马瑜婷的工作信条。
课题组实验室对面,就是马瑜婷的办公室。距离仅七八步,她每天要往返无数遍,做实验、分析数据、指导研究生……“近期,我们经过大量的药物筛选,发现传统中药成分三氧化二砷能高效诱导免疫原性细胞死亡。我们建立了基于三氧化二砷的治疗性全细胞肿瘤疫苗制备技术和质量控制标准。这一个性化肿瘤疫苗不仅易于制备,而且抑癌效果显著,和PD-1单抗联合使用,能发挥1+1>2的抗癌效果。这是‘老药新用’的一次大胆尝试。”马瑜婷告诉记者。
坐落于苏州工业园区的系统所,是由中国医学科学院北京协和医学院与江苏省、苏州市、苏州工业园区合作共建的新型研究机构。2014年系统所注册成立,次年,马瑜婷放弃国外优渥的待遇回国,并作为首批员工加入。系统所成立之初,实验用具等配备不够齐全,“一开始经常得拎着冰盒到处租用设备做实验”。如今的系统所,已发展成为颇具影响力的生物医药创新高地。
党的二十大报告提出“加快实施创新驱动发展战略”,最能引起马瑜婷共鸣,这也是她传达党的二十大精神的汇报重点。“科技创新贵在发现重大科学问题,产生原创理论,打破固有观念,迎难而上,聚焦突破。”马瑜婷说,2016年9月,中国医学科学院启动医学与健康科技创新工程(以下简称“创新工程”),以“揭榜挂帅”方式鼓励科研人员进行系统攻关。马瑜婷坦言,选准关键方向、给予充足的资金支持,创新工程能够让科研人员定下心来大胆探索、深入开展原始创新,避免在争取经费和“文山会海”中分散精力。
“手捧党的二十大报告,我们深切体会到党中央对于科技创新和健康中国的高度重视。”马瑜婷感慨,“国家大力支持科研的源头创新,鼓励发现原创靶点、机理和药物。我们团队的科研工作将着力推进创新药研发,以肿瘤免疫学守护人民生命健康。”
《光明日报》( 2022年11月23日 05版)
腰背僵硬行走困难?“僵人综合征”能治!******
文/广州日报全媒体记者任珊珊 通讯员周晋安
偏爱女性,肢体僵硬,让人走路困难,容易误诊为强直性脊柱炎或癔症等疾病……这就是“僵人综合征”患者面临的困境。“广州实力中青年医生”、中山大学附属第三医院院长助理邱伟主任医师表示,“僵人综合征”也被俗称为“木头人”,是一种十分罕见的自身免疫和神经系统疾病。“僵人综合征”病人大多为女性,就诊时腰背部僵硬得像一块木头,难以迈步,行走容易摔跤。这对病人的身心造成重大打击,严重影响生活质量。
易误诊为“强直”“癔症”
邱伟介绍,“僵人综合征”通常会导致躯干和四肢肌肉僵硬和痉挛。病人可能会在疾病早期出现症状,最终变成持续状态。僵硬和痉挛通常始于腿部和躯干肌肉,尤其是腰背部,随着时间的推移,会影响手臂甚至面部。还可能出现其他症状,如步态不稳和无法解释的摔倒。
由于腰背部肌肉僵硬症状比较多见,这种病容易被误诊为强直性脊柱炎进行治疗,不见好转后可能被诊断为“癔症”“焦虑症”,最终转诊到神经科后才被确诊。
有些人将“僵人综合征”与“渐冻症”混为一谈,其实两者天差地别。“渐冻症”也就是肌萎缩侧索硬化的最终结局,患者是死于呼吸肌麻痹或肺部感染。“僵人综合征”病人不会因该病死亡,但因生活质量严重下降,承受了巨大的心理压力。
病人查出GAD65抗体阳性
44岁的阿兰(化名)于2020年被确诊为“僵人综合征”。2015年起,她的左足背便出现疼痛,起初为发作性针刺样疼痛,几秒可缓解。随后左侧腹股沟区开始疼痛,且疼痛逐渐加重,不能独自行走,双腿僵硬感,腰部有轻微紧绷感,紧张时明显,双腿僵硬时甚至不能独自行走,不过持续约几分钟可缓解。
五年之后,阿兰已经发展到行走困难,起身或转身、蹲下及下楼梯时更明显,容易摔跤。当辗转求医的阿兰最后找到胡学强教授和邱伟主任医师时,她已经无法独立行走。
检查显示,她的全身肌肉僵硬,右上肢肌张力正常,其余肢体肌张力增高,四肢肌力5级。“当时她的肌肉僵硬到连正常的腰椎穿刺检查都做不成。”邱伟说,医生只好把她送到麻醉科进行麻醉,待肌肉松弛后,才完成了腰穿。
然而,常规检查,肿瘤相关检查、炎症及风湿免疫相关检查、内分泌相关检查、代谢相关检查,甚至是基因检查都未见到明显异常。“最后是GAD65抗体检测发现了异常。”邱伟解释说,“僵人综合征”病人的特点是体内可以检测到GAD65抗体阳性。结合临床症状和相关检查结果,她被确诊为这种十分罕见的自身免疫和神经系统疾病。
免疫吸附+免疫抑制剂有一定疗效
导致“僵人综合征”病人产生GAD65抗体的原因是什么,目前医学界尚不得而知。
邱伟坦言,因为这种疾病太罕见了,报告的病例较少,随访也不足,因此医学界对它的了解还有待深入。有些病人误以为无法治疗,确诊后便灰心绝望。实际上,中山三院神经科团队近年来的探索,已初步有成果。
以阿兰为例,邱伟团队尝试采用蛋白A免疫吸附(IA)治疗,后续则采用免疫抑制剂治疗。
蛋白A免疫吸附也就是俗称的“血液净化”的一种。通过先降低血液中的GAD65抗体滴度,加上后续采用免疫抑制剂来减少该抗体的产生,从而缓解症状,改善生活质量。
据悉,阿兰先后接受了6次蛋白A免疫吸附治疗。第一次免疫吸附(IA)治疗后,行走便比治疗前平稳了不少,肌肉较为松弛。免疫吸附治疗结束后双下肢僵硬、活动障碍都明显好转。目前,阿兰仍在坚持治疗,生活已基本恢复常态。
邱伟呼吁,如果不幸出现双腿以及躯干部僵硬,无法行走,排除强直性脊柱炎等原因后,应到神经科进行相关检查,及早进行治疗,同时要为心灵减压,乐观面对疾病的挑战。
(文图:赵筱尘 巫邓炎)